Τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το φάρμακο baricitinib προέκυψαν από μεγάλη κλινική δοκιμή (φάσης 3), τυχαιοποιημένης, διπλά «τυφλής» και με χρήση εικονικού φαρμάκο (πλασέμπο), η οποία πραγματοποιήθηκε σε 178 ιατρικά κέντρα σε 24 χώρες και διήρκεσε 24 εβδομάδες.

Οι 527 ασθενείς που δοκίμασαν το νέο φάρμακο, σε μορφή χαπιού, έπασχαν από ρευματοειδή αρθρίτιδα επί 14 χρόνια κατά μέσο όρο.

Οι επιστήμονες, με επικεφαλής τον καθηγητή ανοσολογίας και ρευματολογίας Μαρκ Τζενοβέζε του Ιατρικού Κέντρου του Πανεπιστημίου Στάνφορντ της Καλιφόρνια, έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό "The New England Journal of Medicine".

«Είναι το πρώτο φάρμακο που δείχνει ορατό κλινικό όφελος για ασθενείς στους οποίους έχει αποτύχει κάθε άλλο εμπορικό φάρμακο για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα», δήλωσε ο Τζενοβέζε.

Πρόκειται για μια φλεγμονώδης αυτοάνοση πάθηση, από την οποία πάσχει περίπου το 1,5% του πληθυσμού στις ανεπτυγμένες χώρες. Εκδηλώνεται συνήθως στην ηλικία των 30 έως 60 ετών, προκαλώντας πόνο, ακαμψία, πρήξιμο και τελικά καταστροφή των αρθρώσεων, κυρίως στα άκρα. Περίπου τρεις στους τέσσερις ασθενείς είναι γυναίκες, για άγνωστους λόγους.

Αν και παλαιότερα η διάγνωση της νόσου ισοδυναμούσε με δυσοίωνη πρόγνωση, μετά τα μέσα της δεκαετίας του ΄90 έχουν υπάρξει αρκετές πρόοδοι στη θεραπεία, με την ανάπτυξη νέων φαρμάκων. Όμως, έχει παρατηρηθεί ότι σε ολοένα περισσότερους ασθενείς τα φάρμακα έχουν μικρότερη αποτελεσματικότητα ή προκαλούν ανεπιθύμητες παρενέργειες. Υπολογίζεται ότι το 15% έως 20% των ασθενών δεν ανταποκρίνονται στη θεραπεία - και το ποσοστό τείνει να αυξηθεί διαχρονικά.

Το νέο φάρμακο εστιάζει ακριβώς σε αυτούς τους ασθενείς, με μέτρια έως σοβαρή ρευματοειδή αρθρίτιδα, η οποία έχει πλήξει τουλάχιστον έξι αρθρώσεις. Οι ασθενείς στην κλινική δοκιμή χωρίσθηκαν σε τρεις ομάδες: η μία έπαιρνε 4 μιλιγκράμ baricitinib μια φορά τη μέρα, η δεύτερη τη μισή δόση και η τρίτη ένα ψευδοφάρμακο.
Το 55% των ασθενών της πρώτης ομάδας υψηλής δοσολογίας εμφάνισαν μείωση τουλάχιστον 20% στον αριθμό των προσβεβλημένων αρθρώσεων, ποσοστό που ήταν 49% στην δεύτερη ομάδα της χαμηλότερης δοσολογίας και 26% στην περίπτωση του πλασέμπο. Επίσης, ανεξάρτητα από τη δόση, οι ασθενείς που είχαν πάρει το φάρμακο, εμφάνισαν μείωση των δεικτών φλεγμονής και βελτιωμένη λειτουργικότητα των αρθρώσεών τους.

Οι παρενέργειες αφορούσαν κυρίως συχνότερες ήπιες λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος. Σοβαρές θεωρήθηκαν οι παρενέργειες στο 4% (χαμηλή δόση) έως 10% (μεγάλη δόση) των ασθενών. Το 1% έως 4% αντίστοιχα εμφάνισαν έρπη ζωστήρα, ενώ καταγράφηκε και αύξηση της «καλής» και «κακής» χοληστερόλης.
Το φάρμακο παράγεται από τη φαρμακευτική Eli Lilly, η οποία έχει ήδη καταθέσει αίτηση έγκρισης για κυκλοφορία του στην αρμόδια εποπτική αρχή των ΗΠΑ, την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

ethnos.gr

Η γαλλική εταιρεία βιοτεχνολογίας MelDay ανακοίνωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή ενός νέου φαρμάκου για την ή σκλήρυνση κατά πλάκας.

Όπως αναφέρει το ΑΠΕ-ΜΠΕ, το φάρμακο επιβράδυνε την πρόοδο της νόσου και σε μερικές περιπτώσεις οδήγησε σε «σημαντική βελτίωση» ορισμένους ασθενείς.

«Είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο κατάφερε να μειώσει τον ρυθμό προόδου της νόσου και επιπροσθέτως να βελτιώσει την κατάσταση ενός σημαντικού ποσοστού ασθενών με προϊούσα σκλήρυνση», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Φρεντερίκ Σεντέλ, σύμφωνα με το Γαλλικό Πρακτορείο.

Επρόκειτο για την τρίτη και τελευταία φάση των κλινικών δοκιμών για το πειραματικό φάρμακο MD1003, προτού γίνει η σχετική αίτηση στις αρμόδιες Αρχές, προκειμένου να δοθεί η έγκριση κυκλοφορίας του φαρμάκου στην αγορά, με στόχο την αντιμετώπιση της πρωτοπαθούς και της δευτεροπαθούς προϊούσας σκλήρυνσης. Η αίτηση αναμένεται να υποβληθεί έως το τέλος του έτους.
Τα αποτελέσματα της πολυκεντρικής κλινικής δοκιμής, που παρουσιάσθηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας, θεωρούνται ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, όπως δήλωσε ο επικεφαλής της δοκιμής καθηγητής Αϊμάν Τουρμπάχ.

Όπως ανέφερε ο ίδιος, υπάρχει μεγάλη ανάγκη για ένα νέο φάρμακο, που να γίνεται καλά ανεκτό από τους ασθενείς. «Το σημαντικό ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν βελτίωση σε διάστημα 12 μηνών, σε συνδυασμό με την μείωση του κινδύνου για επιδείνωση της ασθένειας, δείχνει ότι το MD1003 αποτελεί μια εν δυνάμει σημαντική νέα θεραπεία για τους ασθενείς και τους γιατρούς στο πεδίο της πολλαπλής σκλήρυνσης», όπως ανέφερε.

enikos.gr